美国食品药品监督管理局(FDA), 刚刚官宣：在针对某些医疗器械提交的新指导中，该机构表示将接受RWE，但不要求在营销提交中始终提交来自真实数据源的可识别个体患者数据。FDA同样计划考虑更新其关于药物和生物制剂的指导方针。
尽管RWE被宣传为监管政策的进步，但过去机构的预期导致大多数RWE无法被纳入产品应用。自2016年以来，已有35种药物、生物制剂或疫苗在应用中包含了RWE。RWE在设备审批中的整合更为广泛，同期已有超过250项上市前授权（包括RWE），尽管即使是设备，基于RWE的授权率近年来也趋于平稳。
历来，FDA坚持要求提交给该机构的任何RWE文件都必须包含个别患者层面的私人、机密信息。这种方法使得使用大多数大型数据库和有价值的宏观数据变得不切实际。
FDA正在回应许多赞助商和数据科学家的立场，即可以从某些大数据源中提取有意义的信息，而无需私人、个人信息。FDA审查员将根据申请情况逐一评估提交的RWE强度。
FDA专员马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示：“我们正在消除阻碍我们利用有力真实证据更快地将改变人生治疗送达患者的不必要障碍。”“这项常识性的改革将解锁对癌症和囊性纤维化登记等庞大数据库的访问，这些数据库包含关于治疗在现实世界中如何运作的关键见解。”
这一政策变更为使用包含数百万患者记录的去标识数据库打开了大门——包括国家癌症登记处如国家癌症研究所的监测、流行病学和最终结果、医院系统数据库、保险理赔数据库和电子健康记录网络——这些资源虽然呈指数增长，但在之前的FDA政策下仍有限。这些全面的数据集追踪了不同人群和真实治疗环境中的患者结局，提供了传统临床试验无法捕捉的洞见。
小知识： RWD和RWE
l 真实世界数据 (Real-world data-RWD) 是指从各种来源定期收集的与患者健康状况和/或医疗服务相关的数据。
RWD的来源与表现形式包括：来自产品和疾病登记处的数据，电子健康记录（EHR）的数据、索赔和账单数据、患者生成的数据（包括家庭使用环境中的数据）以及从其他来源（如数字健康技术）收集的可以提供健康状况信息的数据。
RWD用以支持多种类型的试验设计，包括但不限于随机试验，例如大型简单试验、实用临床试验和观察性研究（前瞻性和/或回顾性）。
l 真实世界证据（RWE）是基于 RWD分析得出的有关医疗产品的使用以及潜在益处或风险的临床证据。
在治疗和管理患者的临床实践过程中，真实世界数据RWD形式的大量临床数据是常规收集的。尽管与传统临床研究中收集的数据相比，这些数据通常具有不同的质量控制，但在某些情况下，RWD和相关的RWE可以组建成有效的科学证据，在正确的条件下，可以使用从现实世界来源得出的数据来支持FDA的决策工作。
